帕金森(sēn)病（Parkinson's Disease，PD）是僅次于阿爾茨海默病的第二大(dà)神經變性疾病，病理(lǐ)改變主要以黑(hēi)質多(duō)巴胺能神經元進行(xíng)性退變和(hé)路易小(xiǎo)體(tǐ)形成，臨床表現主要以動作(zuò)遲緩、肌強直、靜止性震顫、姿勢平衡障礙等運動症狀和(hé)嗅覺減退、便秘、睡眠障礙、抑郁等非運動症狀為(wèi)特征。

PD患者中約10%具有(yǒu)家(jiā)族聚集性，大(dà)部分為(wèi)散發性病例。國內(nèi)外流行(xíng)病學調查顯示PD的發病率随年齡的增長而增高(gāo)，65歲以上(shàng)老年人(rén)群中PD的患病率約為(wèi)1.7%，80歲以上(shàng)老年人(rén)群中PD的患病率高(gāo)達4%。我國現有(yǒu)約400萬PD患者，随着我國人(rén)口老齡化進程，預計(jì)到2030年，我國将有(yǒu)約500萬PD患者，是中國日益老齡化社會(huì)面臨的一項重要挑戰。

帕金森(sēn)病患者患病周期長，治療過程複雜，對于患者和(hé)家(jiā)屬來(lái)講，如何科學治療和(hé)管理(lǐ)疾病，最大(dà)程度降低(dī)疾病對于患者生(shēng)活質量的影(yǐng)響，成為(wèi)了行(xíng)業各方所共同思考和(hé)探索的方向。

· 新希望——幹細胞療法

中國科學院腦(nǎo)科學與智能技(jì)術(shù)卓越創新中心陳躍軍高(gāo)級研究員科研團隊創建了一種“能夠跨分化階段和(hé)時(shí)間(jiān)點的高(gāo)通(tōng)量譜系示蹤”的新技(jì)術(shù)，利用該技(jì)術(shù)解析了大(dà)腦(nǎo)內(nèi)多(duō)巴胺能神經細胞分化過程，發現和(hé)鑒定了一種可(kě)特異性表征多(duō)巴胺能神經前體(tǐ)細胞的表面标記分子，并在此基礎上(shàng)開(kāi)發了目的細胞高(gāo)度富集的供體(tǐ)細胞藥物制(zhì)備新策略，為(wèi)幹細胞治療帕金森(sēn)病帶來(lái)新希望。

4月6日，該重要成果以封面論文形式正式發表于國際幹細胞頂級期刊《細胞·幹細胞》（《Cell stem cell》；影(yǐng)響因子 24.6）上(shàng)。

（在發表的論文中，研究團隊介紹的“能夠跨分化階段和(hé)時(shí)間(jiān)點的高(gāo)通(tōng)量譜系示蹤”的新技(jì)術(shù)）

· 幹細胞治療帕金森(sēn)

陳躍軍說，多(duō)巴胺在大(dà)腦(nǎo)裏像信使一樣，幫助傳遞信息。多(duō)巴胺系統功能障礙，與帕金森(sēn)氏病等密切相關。

帕金森(sēn)病是全球第二大(dà)神經退行(xíng)性疾病，其主要原因是中腦(nǎo)黑(hēi)質多(duō)巴胺能神經元發生(shēng)了退行(xíng)性變，造成紋狀體(tǐ)多(duō)巴胺分泌不足，進而引起震顫、運動遲緩、步态異常等運動功能障礙。傳統的以左旋多(duō)巴為(wèi)主的藥物治療隻能改善症狀，且後期存在嚴重藥物副作(zuò)用。

目前通(tōng)過移植外源神經細胞治療帕金森(sēn)病等神經退行(xíng)性疾病是最具潛力的治療策略。科學家(jiā)把一類特殊的幹細胞（人(rén)多(duō)能幹細胞）定向分化為(wèi)中腦(nǎo)多(duō)巴胺能神經細胞，然後移植到患者腦(nǎo)內(nèi)，替代腦(nǎo)內(nèi)丢失的多(duō)巴胺能神經元，從而實現神經再生(shēng)和(hé)功能重塑。但(dàn)仍有(yǒu)很(hěn)多(duō)問題有(yǒu)待解決，如目的細胞比例低(dī)、非目的細胞性質不明(míng)、缺乏可(kě)靠質控方法、細胞藥物批間(jiān)差大(dà)等。這些(xiē)問題阻礙了細胞療法的臨床快速轉化。

為(wèi)了解決這一問題，研究團隊首先創建了“能夠跨分化階段和(hé)時(shí)間(jiān)點的高(gāo)通(tōng)量譜系示蹤”的新技(jì)術(shù)，并應用該技(jì)術(shù)解析了人(rén)多(duō)能幹細胞定向分化為(wèi)多(duō)巴胺能神經細胞的過程，對供體(tǐ)細胞藥物內(nèi)的目的細胞和(hé)非目的細胞進行(xíng)了全面轉錄組鑒定，并對其分化路徑作(zuò)了清晰描述，這為(wèi)實現分化過程的全流程質控提供了重要的底層技(jì)術(shù)支撐；在此基礎上(shàng)，研究團隊發現了一種多(duō)巴胺能神經前體(tǐ)細胞特異性表面标記分子，研究團隊利用這一特異性标記分子開(kāi)發了目的細胞高(gāo)度富集的供體(tǐ)細胞藥物制(zhì)備新策略，可(kě)以極大(dà)地提高(gāo)移植後中腦(nǎo)多(duō)巴胺能神經元的比例，為(wèi)實現更安全有(yǒu)效的帕金森(sēn)病細胞替代療法邁出了重要一步。國際同行(xíng)評審專家(jiā)對此項工作(zuò)給予了高(gāo)度評價。

基于以上(shàng)成果，研究團隊已啓動帕金森(sēn)病自體(tǐ)幹細胞治療臨床研究項目，通(tōng)過強化産學研用協同聯動，推動形成再生(shēng)醫(yī)學研究和(hé)精準醫(yī)學治療新模式。

帕金森(sēn)病的幹細胞治療尚未推行(xíng)，但(dàn)明(míng)确的是幹細胞确實可(kě)以提高(gāo)帕金森(sēn)症患者的多(duō)巴胺水(shuǐ)平，并可(kě)能有(yǒu)助于改善症狀。但(dàn)還(hái)需要更久的時(shí)間(jiān)、更多(duō)的臨床試驗來(lái)确保可(kě)靠性，相信在不久的将來(lái)，幹細胞治療帕金森(sēn)病将取得(de)喜人(rén)進展，造福患者。